Ученые "Сириуса" тестируют новые методы лечения слепоты и гемофилии
09.07.202620:10
Читать в 
Ученые Университета "Сириус" тестируют новые разработанные методы лечения наследственных заболеваний - слепоты и гемофилии, рассказали журналистам в пресс-службе федеральной территории Сириус.
"Ученые Научно-технологического университета "Сириус" работают над новыми методами лечения тяжелых наследственных заболеваний, таких как слепота и гемофилия", - сказали агентству в пресс-службе ФТ Сириус.
По их данным, исследователям удалось достигнуть прогресса сразу по трем направлениям. Прежде всего, ученым удалось повысить безопасность вирусных векторов за счет новых методов контроля качества. Однако развитие генной терапии требует не только создания новых редакторов и векторов, считает руководитель Научного направления "Генная терапия" Научно-технологического университета "Сириус" Александр Карабельский.
"Развитие генной терапии требует… и более тщательного контроля уже существующих технологий, а также поиска неочевидных комбинаций методов для достижения терапевтического эффекта", - сказал Карабельский.
Так, для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера команда Сириуса разработала оригинальную стратегию восстановления работы митохондрий в клетках сетчатки. Вместо того, чтобы идти сложным путем и чинить поломку напрямую в митохондриях, ученые встроили здоровую копию гена в ядро клетки и оснастили ее коротким адресным "маячком", который направляет готовый белок туда, где он нужен.
В пресс-службе добавили, что специальную клеточную модель для тестирования этой идеи создал аспирант направления Евгений Лапшин. Исследователи подтвердили, что его подход работает на органоидах сетчатки - трехмерных клеточных моделях глаз - и "маячки" действительно восстанавливают работу митохондрий.
Исследователям Университета "Сириус" также удалось протестировать технологию точного редактирования генома для лечения гемофилии B - прайм-редактирование для точечного исправления в ДНК. Ученые пришли к выводу, что перспективным направлением дальнейшего исследования является комбинация исправления мутации и отключение гена антитромбина, который в норме тормозит выработку факторов свертывания.
Предполагается, что разрабатываемый метод терапии позволит с помощью всего одной процедуры избавить пациента с диагнозом гемофилия от необходимости регулярных и дорогостоящих инъекций, что значительно снизит риски кровотечений и повысит качество его жизни.